Nowe podejście terapeutyczne w leczeniu stwardnienia rozsianego, rozwijane w Gdańskim Uniwersytecie Medycznym, wchodzi w kolejny etap rozwoju dzięki zaangażowaniu czeskiego funduszu inwestycyjnego LIFE bioCEEd.
Projekt powstał w ramach badań kierowanych przez dr hab. Aleksandrę Rutkowską z Zakładu Anatomii i Neurobiologii GUMed, których przedmiotem od lat są mechanizmy uszkodzeń w ośrodkowym układzie nerwowym oraz procesy regeneracji w chorobach neurologicznych.
Stwardnienie rozsiane (SM) jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy atakuje mózg i rdzeń kręgowy. Kluczowym następstwem jest uszkodzenie mieliny – ochronnej osłony włókien nerwowych, odpowiedzialnej za szybkie przewodzenie impulsów nerwowych. Uszkodzenie tej struktury prowadzi do stopniowej utraty sprawności ruchowej, zaburzeń widzenia, zmęczenia, problemów z koordynacją oraz funkcjami poznawczymi. Choroba często dotyka osoby w wieku produkcyjnym, znacząco obniżając jakość życia i generując istotne obciążenia dla systemu ochrony zdrowia.
Mimo znaczących postępów w badaniach nad SM, dostępne terapie mają istotne ograniczenia. Skupiają się głównie na modulowaniu odpowiedzi immunologicznej i spowalnianiu postępu choroby, nie są jednak w stanie odwrócić już powstałych uszkodzeń. Brak skutecznych metod regeneracji w ośrodkowym układzie nerwowym pozostaje jednym z najważniejszych wyzwań współczesnej terapii SM.
Projekt rozwijany w Gdańskim Uniwersytecie Medycznym proponuje odmienne podejście terapeutyczne, oparte na cząsteczce CF₃-7α,25-OHC. Związek ten ma potencjał jednoczesnego modulowania patologicznej odpowiedzi immunologicznej oraz wpływania na procesy związane z regeneracją mieliny – struktury, której uszkodzenie odpowiada za większość objawów neurologicznych u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym.
Połączenie działania immunomodulującego i regeneracyjnego w jednym preparacie uznaje się za nowe podejście, ponieważ dotychczasowe metody leczenia skupiały się albo na hamowaniu układu odpornościowego, albo na działaniu neuroprotekcyjnym, a nie na obu tych aspektach jednocześnie.
Dotychczasowe wyniki badań przedklinicznych sugerują, że podejście to może mieć realny potencjał kliniczny. W modelach eksperymentalnych zaobserwowano nie tylko zmniejszenie stanu zapalnego w ośrodkowym układzie nerwowym, ale także zmiany zgodne z procesami naprawy mieliny. Sugeruje to, że w przyszłości może to stanowić podstawę do rozwoju terapii, która nie tylko zatrzyma postęp choroby, ale może mieć wpływ na przebieg choroby i funkcjonowanie pacjentów.
Badania prowadzi dr hab. Aleksandra Rutkowska z Zakładu Anatomii i Neurobiologii GUMed, ekspertka w dziedzinie neurobiologii i badań nad chorobami demielinizacyjnymi. Jest badaczką kierującą grupą badawczą w Gdańskim Uniwersytecie Medycznym. Jej kariera naukowa obejmuje pracę w Trinity College w Dublinie, gdzie skupiała się na neurobiologii molekularnej i badaniach nad receptorami regulującymi funkcje komórek w ośrodkowym układzie nerowowym. Jej wkład w dziedzinie neuronauki został doceniony m.in. przez prestiżowy program L’Oréal-UNESCO For Women in Science.
– Byłam pod wrażeniem tego, jak skutecznie LIFE bioCEEd radzi sobie ze złożonymi zjawiskami biologicznymi, podejmuje decyzje i napędza działania, jednocześnie naprawdę wsłuchując się w perspektywę naukową – mówi dr hab. Aleksandra Rutkowska.
Projekt opiera się na badaniach wspieranych przez Narodowe Centrum Nauki, którego finansowanie umożliwiło opracowanie podstawowych koncepcji naukowych oraz wczesną weryfikację eksperymentalną. Wsparcie to odegrało kluczową rolę w przeniesieniu projektu z etapu badań podstawowych do obecnego etapu badań translacyjnych.
LIFE bioCEEd dołącza do projektu na etapie, na którym istnieje solidna przedkliniczna weryfikacja koncepcji, ale technologia nie jest jeszcze gotowa do testów na ludziach. Firma przejmuje zatem kluczową rolę w przeniesieniu projektu ze środowiska akademickiego do fazy rozwoju klinicznego. Obejmuje to opracowanie strategii regulacyjnej, walidację procesów produkcyjnych, przygotowanie protokołów badań klinicznych oraz koordynację innych pośrednich etapów wymaganych do rejestracji leku.
Inwestycje sięgające milionów euro mają charakter projektu wieloetapowego, w ramach którego LIFE bioCEEd pełni rolę głównego inwestora. Koordynuje pozyskiwanie dodatkowego kapitału, nawiązuje partnerstwa strategiczne oraz aktywnie rozwija potencjał naukowy projektu pod kątem zastosowań klinicznych i rynku globalnego.
– Projekt ten może wytyczyć nowy kierunek w leczeniu stwardnienia rozsianego, skupiając się na regeneracji w ośrodkowym układzie nerwowym – dziedzinie, w której medycyna wciąż napotyka swoje granice. Dla nas jest to właśnie ten rodzaj inicjatywy, który wpisuje się w naszą strategię: wyszukiwanie wyjątkowych projektów naukowych w całej Europie oraz aktywne wspieranie ich w drodze do zastosowań klinicznych i wdrożenia na skalę globalną – wyjaśnia Stefan Savić, dyrektor generalny LIFE bioCEEd.
Obecnie na stwardnienie rozsiane cierpi około 2,8 miliona osób na całym świecie, z czego mniej więcej połowa mieszka w Europie, która jest jednym z regionów o najwyższej częstości występowania tej choroby. Stwardnienie rozsiane stanowi znaczne obciążenie medyczne i finansowe; globalny rynek leków przekracza dziesiątki miliardów euro rocznie i nadal rośnie. Niemniej jednak nadal nie ma terapii, która mogłaby niezawodnie przywrócić uszkodzenia w ośrodkowym układzie nerwowym właśnie dlatego podejścia regeneracyjne są jednym z najintensywniej badanych obszarów współczesnej neurologii i immunologii.
Projekt wspierany przez LIFE bioCEEd ma przyczynić się do sprostania temu wyzwaniu. Jeśli potencjał cząsteczki CF₃‑7α,25‑OHC zostanie potwierdzony w badaniach klinicznych, może to stanowić znaczący krok naprzód nie tylko w leczeniu stwardnienia rozsianego, ale także w leczeniu innych zaburzeń ośrodkowego układu nerwowego, w których decydującą rolę odgrywają dysfunkcja mieliny i przewlekłe stany zapalne.
Fundusz inwestycyjny LIFE bioCEEd specjalizuje się w transferze nowych technologii biomedycznych na terenie Unii Europejskiej. LIFE bioCEEd wykorzystuje swoją wyjątkową wiedzę specjalistyczną w zakresie identyfikacji, rozpoznawania i zakładania spółek typu spin-off wywodzących się z badań naukowych. Misją funduszu jest łączenie kapitału, specjalistycznego know-how i wiedzy naukowej w celu usprawnienia przejścia od nauki i badań, patentów i wynalazków do zastosowań klinicznych – czyli do faktycznego leczenia pacjentów. Inwestycje LIFE bioCEEd w ten proces pomagają wypełnić lukę między laboratorium a praktyką kliniczną i znacznie skracają czas potrzebny na to, by nowe metody leczenia dotarły do osób, które ich potrzebują.
